致力于为心力衰竭患者开发新疗法和治疗方法的科学家发现了三种可以在心脏病发作后立即注射的蛋白质,它们有可能在发作后保留心脏功能。
今天发表的《科学转化医学》中的积极临床前数据概述了这三种蛋白质的机制,这些蛋白质已被证明可以在小鼠心脏病发作后恢复心脏功能。
根据英国心脏基金会的数据,心力衰竭是全球死亡和残疾的主要原因,影响全球约6400万人。目前没有有效的治疗方法。
在伦敦国王学院心血管科学教授MauroGiacca的带领下,研究人员开发了一种名为FunSel的创新技术,该技术可以寻找可以保护心脏细胞免受心脏病发作后通常发生的快速细胞死亡的蛋白质。
ForcefieldTherapeutics是一流疗法的先驱,通过保护心肌细胞来保持心脏功能,该疗法于2022年在领先的医疗保健投资者Syncona的支持下推出,正在开展开发工作,以在未来对患者进行临床试验。这项工作起源于国际基因工程和生物学中心(ICGEB)和意大利的里雅斯特大学。
Funsel是一种蛋白质“搜索引擎”,它筛选人类蛋白质库,以不偏不倚的方式(不受研究人员通常对药物开发带来的偏见的限制)识别具有治疗潜力的蛋白质。从一个包含1,000多种蛋白质的库开始,它确定了三种(Chrdl1、Fam3c和Fam3b),它们已被证明可以预防小鼠心脏病发作后的心脏损伤,并随着时间的推移保持心脏功能。
根据英国心脏基金会的数据,在英国,每五分钟就有一人因心脏病发作入院。虽然每10人中有7人幸存下来,但随着时间的推移,心脏病发作是心力衰竭的主要原因——这种情况现在影响了英国近100万人和全球6400万人。
用各种病毒载体(包括对照和Chrdl1)治疗的小鼠心脏病发作60天后的心脏切片。图片来源:G.Ruozi等人,科学转化医学(2022)
心脏病发作后的心力衰竭是由心肌细胞的不可逆损失引起的,因此需要开发有效的疗法来防止这些细胞死亡。
伦敦国王学院心血管科学教授MauroGiacca教授说:“这是第一次直接确定潜在的心脏治疗因素的治疗潜力。”“我们确定的三种蛋白质中的任何一种都可以在心脏病发作后立即给药,以最大限度地减少心脏损伤,从而预防心力衰竭。长期以来,该领域一直没有重大进展,因此我们对这一发现感到非常兴奋。"
ForcefieldTherapeutics首席执行官理查德·弗朗西斯(RichardFrancis)说:“心力衰竭继续对公众健康产生破坏性影响,尽管在疾病管理方面做出了显着努力,但长期预后仍然很差。
“心脏病发作是心力衰竭的主要原因,给全球医疗保健系统带来了巨大的经济负担,并缩短了受影响者的健康寿命。这项研究令人兴奋,不仅因为它为心脏医学提供了潜力,还因为这是学术界和商业界的一个很好的例子,在英国领先的心脏慈善机构的支持下,有效地合作,为患者快速带来潜在的治疗方法。”
伦敦国王学院英国心脏基金会卓越研究中心主任AjayShah教授说:“这是早期数据,但如果我们在老鼠身上看到的结果在人体试验中得到证实,那么这种疗法的潜力是“非常重要,并且可以彻底改变有心力衰竭风险的患者的治疗方法。没有有效的保护性治疗方法可以防止心肌梗死后心脏组织通常快速恶化,因此这是该领域的一项重大突破。”
英国心脏基金会副医学主任JamesLeiper教授说:“在心脏受损后停止对心脏的损害是心脏病学的一个巨大挑战,但这一重大发展有可能引领一种新型治疗方法来帮助保护并最大限度地减少心脏病发作后的损害。我们很自豪能够支持这一突破性的发现,有望在未来带来新的保护性药物。
在成功进行临床前测试后,将在未来两年内进行首次人体临床试验。