50年前尿素显示出治疗镰状细胞病的希望

尿素静脉输注现在似乎有望成功治疗镰状细胞患者……尿素使镰状细胞恢复到正常的甜甜圈形状。迄今为止，静脉输注尿素已缓解了22名接受测试的患者的镰状细胞危象。

镰状细胞病会导致疼痛的凝块，从而导致中风和器官损伤。始于1980年代的镰状细胞患者的骨髓移植是一种治愈方法，但寻找捐赠者可能具有挑战性。1998年，一种名为羟基脲的尿素基化合物成为美国食品和药物管理局批准的第一种治疗镰状细胞病的药物。在那之前，如果没有移植手术，医生只能通过止痛药和输血来缓解症状。

羟基脲至今仍在使用。由于该化合物在高剂量下可能有毒，科学家们一直在寻找更好的治疗方法。美国正在进行的临床试验正在使用基因编辑工具CRISPR/Cas9来编辑镰状细胞患者的DNA，以努力永远战胜这种疾病(SN：8/31/19，第6页)。