研究人员设计基因编码的DNA折纸技术用于体内靶向和精确基因治疗

作为遗传信息载体，核酸分子已被开发为基因治疗药物。在互补碱基配对的基础上，核酸不仅可以编码功能基因，还可以精确地自组装成具有特定大小和形状的纳米结构。然而，这些DNA纳米结构的先天特性(编码基因)很少用于基因治疗。

在美国化学会杂志上发表的一项研究中，中国科学院国家纳米科学中心(NCNST)的丁宝权团队设计了一种基因编码的DNA折纸技术，用于靶向和精确的基因治疗体内。

“基因编码DNA折纸的关键设计是基于核酸的高效自组装和化学修饰，”该论文的第一作者NCNST的吴晓辉说。

基因的互补正义链和反义链可以通过其对应的短链直接折叠成两个DNA折纸单体。杂交后，研究人员制作了基因编码的DNA折纸，其表面具有精确组织的脂质，用于原位脂质生长。

在用肿瘤靶向基团修饰后，抗肿瘤基因(p53)编码和脂质包被的DNA折纸可以引起肿瘤细胞中p53蛋白的显着上调，从而在体内实现有效的肿瘤治疗。

“通过这种方法折叠和传递的基因不像病毒载体那样有长度限制，而且由于DNA折纸模板的存在，脂质成分有更多的选择，不受传统脂质体的组成和浓度公式的限制，”来自NCNST的丁说，他是该论文的通讯作者之一。