去年秋天，RNA医学初创公司OrbitalTherapeutics在马萨诸塞州剑桥成立。他们说，他们的使命是通过释放RNA药物治疗人类疾病的全部潜力来加强全球健康。本周，他们宣布成功完成2.7亿美元的A轮融资。
OrbitalTherapeutics旨在扩大基于RNA的药物在一系列人类疾病中的适用性。这包括下一代疫苗、免疫调节和蛋白质替代。该公司正在构建一个RNA平台，该平台整合了既有的和新兴的RNA技术和交付机制。
Orbital联合创始人兼首席执行官GiuseppeCiaramella博士说：“近年来，我们才刚刚开始看到基于RNA的疗法可能为医学的未来以及我们治疗疾病的方式提供广泛的潜力。”“自成立以来，我们一直致力于推进我们的RNA技术平台，以通过我们的初始项目阐明最有希望的机会，以便我们尽可能有效地接触患者。我们很高兴得到这样一群杰出投资者的支持，他们的支持进一步促进了我们组织的发展以及我们平台和投资组合的有意义扩展。”
A轮融资由ARCHVenturePartners牵头，初始投资者a16zBio+Health和NewpathPartners以及新投资者AbuDhabiGrowthFund(ADG)、RedmileGroup、ExorNV、Invus、MooreStrategicVentures、iGlobePlatinumFund跟投Group、CasdinCapital、AgentCapital、AlexandriaVentureInvestments、RellimCapitalManagement、HeritageMedicalSystems和其他未公开的投资者。
在其他RNA新闻中，总部位于伦敦的MiNATherapeutics宣布他们正在与BioMarinPharmaceutical进行研究合作，以推进他们在罕见遗传疾病中的小激活RNA(RNAa)平台。此次合作将有助于发现、潜在开发和商业化针对多种罕见遗传病的RNAa候选治疗药物。
迄今为止，MiNA的RNAa平台已在120多名患者身上得到临床验证。鉴于其内源性作用机制最终解决缺陷基因的根本原因并使身体能够自我纠正，通用设计的平台有可能解决任何基因问题。此外，在基因水平上，RNAa药物能够恢复细胞自身的生物学特性。这有可能治疗目前“无法治愈”的疾病。
根据协议，BioMarin将采用MiNATherapeutics专有的RNAa算法和技术平台来识别和表征针对许多目前没有治疗选择或治疗选择很少的遗传疾病的RNAa分子。该协议不涵盖肿瘤学或遗传疾病以外的其他治疗领域。然后BioMarin可能会选择完全许可资产用于全球开发和商业化。
作为交易的一部分，MiNA将收到一笔预付款，未来的特许权使用费将取决于BioMarin行使该交易的选择权。该协议的财务条款没有披露。
“激活RNA疗法有可能改变我们治疗某些遗传疾病的方式，特别是那些以关键蛋白质产量有限为特征的疾病，”BioMarin高级副总裁兼CSOKevinEggan博士说。